
Tra i medicinali orfani che hanno ricevuto il parere positivo dell’Ema, tre sono farmaci per terapie avanzate (in particolare, terapie geniche): Zolgensma per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale, Tecartus per il trattamento del linfoma a cellule mantellari e Libmeldy per il trattamento della leucodistrofia metacromatica.
Per il 2021 è atteso un parere da parte dell’Ema per 83 nuovi medicinali con una prevalenza di farmaci antineoplastici, seguiti dai medicinali immunosoppressori e da quelli per il sistema nervoso. Dei 29 medicinali orfani attualmente in valutazione, sei sono medicinali per terapie avanzate.
La pubblicazione rientra tra le attività di Horizon Scanning dell’Aifa, che permettono di identificare e valutare precocemente nuovi medicinali e nuove indicazioni terapeutiche di medicinali già autorizzati che potranno ampliare le opzioni di trattamento a disposizione dei medici e dei pazienti, colmando le esigenze di salute non ancora soddisfatte.
♦ Rapporto Aifa “Orizzonte Farmaci – Scenario dei medicinali in arrivo” – 2021