Sclerosi multipla, anche un farmaco pediatrico tra le novita per la cura

Roma, 31 ottobre – I due farmaci orali per il trattamento della sclerosi multipla recidivante remittente, teriflunomide e dimetilfumarato, sono “assolutamente sovrapponibili in termini di efficacia“. Ma buone notizie arrivano dagli studi su fingolimod, primo farmaco orale per il trattamento della stessa malattia negli adolescenti e nei bambini: gli ultimi studi su questo innovativo trattamento di Novartis hanno registrano un significativo beneficio dal suo impiego e ciò potrebbe presto renderlo disponibile alla popolazione pediatrica.

Ma andiamo con ordine: la sovrapponibilità tra teriflunomide e dimetilfumarato, riferisce un lancio dell’agenzia Adn Kronos, emerge da uno studio di comparazione indipendente condotto dal Centro sclerosi multipla del Policlinico di Catania, in collaborazione con  altri centri siciliani, calabresi, napoletani e romani.
“Quello che abbiamo potuto osservare a distanza di un anno di valutazione su una coorte di 406 pazienti (203 trattati con teriflunomide e altrettanti con dimetilfumarato) è che non vi è nessuna differenza in termini di efficacia fra i due farmaci ” spiega il responsabile del centro catanese Francesco Patti, in occasione del Congresso della Società italiana di neurologia (Sin) in corso a Roma. “I nostri dati evidenziano come da parte dei neurologi nazionali e internazionali vi sia una percezione errata, che tende a considerare il dimetilfumarato come un farmaco forse superiore per efficacia alla teriflunomide. Dopo un anno di trattamento avevamo il 77-80% di pazienti liberi da attacchi e progressioni di disabilità“.
“Nel gruppo con teriflunomide” aggiunge l’esperto “abbiamo poi avuto due gravidanze, andate a buon fine, che sono state oggetto di sospensione del trattamento. Questo farmaco prevede infatti la possibilità di una procedura di eliminazione accelerata, una sorta di ‘lavaggio’ dal teriflunomide attuato attraverso l’utilizzo di chelanti per via orale: qualora la donna dovesse rimanere incinta non intenzionalmente, potrebbe accelerare il ‘lavaggio’ in 10-14 giorni, portando a zero i valori“.

Anche l’altra novità è riferita da Adn Kronos: Novartis ha annunciato la pubblicazione sul New England Journal of Medicine di uno studio che dimostra il significativo beneficio dell’utilizzo di fingolimod in bambini e adolescenti.

“Siamo felici che questo innovativo trattamento, il primo farmaco orale per la sclerosi multipla recidivante e remittente, con 10 anni di esperienza, possa essere presto reso disponibile alla popolazione pediatrica“ commenta Alessandra Dorigo, head business franchise Neuroscience di Novartis. “La nostra priorità è quella di continuare il dialogo con le autorità sanitarie di tutto il mondo per rendere disponibile al più presto questo farmaco ai giovani pazienti“.

“La ricerca Novartis vuole scoprire trattamenti innovativi per ogni persona con sclerosi multipla indipendentemente dalla loro età o dal livello di progressione disabilitante” continua Dorigo.  “A tal proposito siamo felici di poter annunciare l’accettazione, da parte di Fda ed Ema, della domanda di registrazione del primo ed unico farmaco ad aver dimostrato di ritardare in modo significativo la progressione della disabilità nei pazienti con sclerosi multipla secondariamente progressiva, una forma di sclerosi multipla altamente invalidante, caratterizzata dal progressivo e irreversibile peggioramento della disabilità“.
L’8 ottobre scorso Novartis ha infatti annunciato che i due enti regolatori, americano ed europeo, hanno accolto rispettivamente la new drug application (Nda) e la domanda di autorizzazione all’ammissione in commercio (Aic) per siponimod, il farmaco sperimentale orale, con somministrazione una volta al giorno, per il trattamento della sclerosi multipla secondariamente progressiva.
Dal congresso della Societa italiana di neurologia arrivano anche altre notizie sull’evoluzione, nel corso degli anni, della cura della sclerosi multipla, notevolmente cambiata grazie all’introduzione di nuovi farmaci: la gestione del trattamento oggi si adatta allo stile di vita del paziente e permette di avere un ottimo controllo della malattia, di curare il paziente in maniera limitata nel tempo ma con effetti di azione che possono durare a lungo, addirittura anni dopo la somministrazione del trattamento, come ha sottolineato intervendo ai lavori congressuali Eleonora Cocco, responsabile del Centro Sclerosi multipla Assl Cagliari.

“Rispetto al passato, oggi abbiamo delle opzioni terapeutiche che permettono di controllare bene la malattia senza effetti collaterali” ha osservato Cocco “e che, soprattutto, consentono ai pazienti di guardare al futuro in maniera più ottimistica e ‘dimenticarsi’ della malattia“.

Tra le opzioni terapeutiche disponibili alemtuzumab, l’anticorpo monoclonale per il trattamento della sclerosi multipla recidivante remittente che viene somministrato per infusione endovenosa in due cicli: il primo, consiste in una somministrazione in cinque giorni consecutivi; il secondo, a dodici mesi di distanza, in tre giorni consecutivi. In tutto 8 giorni di terapia in 2 anni. Sul fronte dei benefici nella qualità di vita dei pazienti curati con questa terapia, due studi clinici di fase 3 – presentati nel corso del 34° Congresso del Comitato europeo per il trattamento e la ricerca nella sclerosi multipla (Ectrims) a Berlino – hanno dimostrato che i soggetti curati con alemtuzumab hanno mantenuto gli effetti del trattamento per otto anni; circa la metà non ha ricevuto ulteriori trattamenti per otto anni e quasi due terzi non hanno manifestato un peggioramento della disabilità fino all’ottavo anno.
Questo tipo di trattamento, inoltre, viene incontro anche alla esigenze del mondo femminile nella programmazione di una famiglia e nella possibilità di avere una gravidanza: “Molti dei farmaci che utilizzavamo soprattutto nei casi più aggressivi di malattia” spiega ancora Cocco “non dico che precludessero completamente una possibile maternità, ma sicuramente rappresentavano una difficoltà perché era necessario sospendere la cura con la paura del rischio di una ricomparsa dei sintomi. Questi farmaci, invece, grazie a due sole somministrazioni e a una durata di azione ampia, permettono anche di poter programmare in maniera più serena una gravidanza“.
Ognuno dei farmaci disponibili oggi per la cura della sclerosi multipla si presta a strategie terapeutiche diverse, ma c’è un concetto che li accomuna: ‘earlier and better’. “Questo significa intervenire precocemente con il farmaco migliore“ spiega Paolo Gallo, professore di Neurologia presso il Dipartimento di Neuroscienze dell’università di Padova e direttore del Centro regionale per la sclerosi multipla. “Studi condotti da colleghi svedesi e danesi  hanno dimostrato che i pazienti trattati entro 6 mesi dall’esordio clinico della malattia hanno una probabilità di sviluppare disabilità gravi a lungo termine ridotta fino al 40%. ‘Earlier and better’ – conclude Gallo– significa bloccare l’infiammazione che è alla base della malattia il prima possibile, perché  è dall’infiammazione che nascono i meccanismi neurodegenerativi che producono la disabilità“.