Novartis, gratis a 100 bimbi estratti a sorte farmaco da 2 mln di USD

Roma, 3 gennaio – La specialità medicinale Zolgensma (onasemnogene abeparvovec), prodotta da Novartis, già balzata nel maggio dello scorso anno all’attenzione delle cronache di tutto il mondo, quando sbarcò sul mercato guadagnandosi per distacco il titolo di farmaco più caro del pianeta (due milioni di dollari per una singola iniezione), torna sotto la luce dei riflettori, per una decisione dell’azienda produttrice inevitabilmente destinata a sollevare un vespaio di polemiche, nonostante le ottime intenzioni che la ispirano.

A partire da gennaio, infatti, Novartis da gennaio fornirà gratuitamente a 100 bambini malati di amiotrofia spinale (Sma), rara malattia neuromuscolare che comporta una mutazione genetica dei motoneuroni e che una sola iniezione di Zolgensma è in grado di contrastare con efficacia. I bimbi malati destinatari del trattamento saranno estratti a sorte. Ha provato a spiegare le ragioni della scelta David Lennon, il presidente di AveXis, la consociata di Novartis che produce il farmaco, riferendosi al problema della quantita di malati bisognosi. “Non possiamo produrre in tempi rapidi abbastanza dosi del farmaco per trattarli tutti” ha detto Lennon. “Questo era l’unico modo in cui potevamo pensare di fare, un equo sorteggio rispetto alle dosi disponibili del prodotto”.

La Sma comporta una mutazione genetica dei motoneuroni, le cellule che trasmettono i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. Una patologia degenerativa che conduce alla rapida paralisi degli arti e infine del tronco con una diagnosi funesta. Nella maggior parte die casi colpisce pazienti molto piccoli (neonati e bambini) ma può avere anche un carattere recessivo, manifestandosi in età avanzata. Più precoce è la sua apparizione, meno elevata è la speranza di vita: un bambino al di sotto dei cinque anni non supera i 24 mesi.

Fra le diverse associazioni che si battono per i piccoli pazienti c’è Sma Europe, che ha reagito con indignazione alla decisione di Novartis. “Devono essere i medici a decidere chi ha bisogno e di quale trattamento” afferma uno dei rappresentanti dell’associazione,  Kacpar Rucinski. “Non può essere che sia una società farmaceutica a decidere chi otterrà e chi non otterrà il farmaco. Dovrebbe deciderlo un medico in base a precise priorità cliniche”.

Zolgensma, come già accennato, è sul mercato dallo scorso maggio, data del via libera negli Stati Uniti da parte della Food and Drug Administration. Destò grandissimo scalpore, all’epoca, il prezzo al pubblico riconosciuto al medicinale, 2,15 milioni di dollari a iniezione, in realtà meno della metà di quanto chiesto da Novartis, che aveva stimato un costo per dose/trattamento pari a 5 milioni di dollari, sulla base dei costi di ricerca e sperimentazione. Uno studio effettuato nell’aprile 2019 dall’Istituto indipendente per la revisione clinica ed economica (Icer),  però, concluse che la stima della casa farmaceutica fosse troppo elevata, così che in occasione dell’approvazione della Fda il prezzo per persona venne più che dimezzato.

Ma per i parenti dei piccoli malati il prezzo è in realtà ancora eccessivo, proprio alla luce delle risultanze dello studio poc’anzi citato: “Tenendo conto di tutti i costi di produzione e ricerca, c’è ancora un incredibile profitto per l’azienda, il valore reale sarebbe di circa 900.000 euro”  ha sostenuto Ellen De Meyer, madre di una piccola malata. “Cifra che è meno della metà di ciò che la società chiede per la medicina in questo momento”.

Da qui l’accusa di avidità lanciata all’industria farmaceutica, che però prova a difendersi sostenendo che il trattamento una tantum è da preferire rispetto a quelli a lungo termine, che costano diverse centinaia di migliaia di dollari all’anno.

Novartis si aspetta l’approvazione europea e giapponese entro la fine dell’anno. Zolgensma competerà con Spinraza di Biogen, il primo trattamento approvato per la Sma, sul mercato dalla fine del 2016. Spinraza, al contrario del nuovo competitor, richiede richiede l’infusione nel canale spinale ogni quattro mesi. Il prezzo di listino è di 750.000 dollari per l’anno iniziale e 375.000 dollari per gli anni successivi.

Gli analisti finanziari hanno previsto vendite di Zolgensma per 2 miliardi di dollari entro il 2022. Le vendite di Spinraza hanno raggiunto 1,7 miliardi di dollari lo scorso anno e si prevede che saliranno a 2,2 miliardi nel 2022.