In GU il decreto sull’uso terapeutico di farmaci in sperimentazione clinica

Roma, 3 novembre – La Gazzetta Ufficiale di ieri (serie generale, n. 256 del 2 novembre 2017) ha pubblicato il decreto 7 settembre 2017 del ministero della Salute  concernente la Disciplina dell’uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, che stabilisce i criteri e le modalità per l’uso compassionevole di medicinali non ancora registrati.

Il decreto disciplina la fornitura a titolo gratuito da parte dell’Azienda farmaceutica, per  l’uso terapeutico così detto compassionevole, di medicinali sottoposti a sperimentazion clinica di medicinali non ancora autorizzati,  prodotti in stabilimenti farmaceutici o importati secondo le modalità  autorizzative e i requisiti previsti dalle normative vigenti, nonché di  medicinali provvisti dell’autorizzazione all’immissione in commercio  per indicazioni diverse da quelle autorizzate e di medicinali autorizzati ma non ancora disponibili sul territorio nazionale.

A garanzia della salute dei pazienti, tali medicinali debbono rispondere a una serie di requisiti: essere già oggetto, nella medesima specifica indicazione terapeutica, di studi clinici sperimentali, in corso o conclusi, di fase terza o, in casi particolari di condizioni di malattia che pongano il paziente in pericolo di vita, di studi clinici già  conclusi di fase seconda; avere dati disponibili sulle sperimentazioni  sufficienti per formulare un favorevole giudizio sull’efficacia e la tollerabilità del medicinale richiesto; essere provvisti di certificazione di produzione secondo le norme di buona fabbricazione.

In caso di malattie rare o tumori rari,  devono essere disponibili studi clinici sperimentali almeno di fase I, già conclusi e che abbiano documentato l’attività e la sicurezza del medicinale, ad una determinata dose e schedula di somministrazione, in indicazioni anche diverse da quella per la quale si richiede l’uso compassionevole. In tal caso la possibilità di ottenere un beneficio clinico dal medicinale deve essere ragionevolmente fondata in base al meccanismo d’azione e agli effetti farmacodinamici del medicinale.

Il decreto prevede anche precisi vincoli sulla prescrizione di questi medicinali, indicando i medici abilitati a farlo (che nel caso di malattie rare e tumori rari, è il medico responsabile del centro clinico individuato dalla Regione per il trattamento delle malattie rare o il centro clinico appartenente alla Rete nazionale dei tumori rari).

Le aziende farmaceutiche che intendono attivare programmi di uso compassionevole in Italia devono  informare preventivamente l’Aifa sulla data di attivazione nonchè di chiusura del programma, indicando il medicinale che intendono mettere a disposizione in forma gratuita e dichiarando il periodo di presumibile disponibilita’ alla fornitura gratuita del medicinale, fatte salve situazioni regolatorie o di sicurezza che possono provocarne una precoce interruzione d’ufficio.

Anche per questi farmaci valgono oviamente gli obblighi di farmacovigilanza fissati dalla normativa vigente, con l’obbligo aggiuntivo – in caso di segnalazione di Adr  alla struttura sanitaria di appartenenza  o direttamente alla Rete nazionale di farmacovigilanza attraverso il portale web dell’Aifa – di specificare che si tratta di un medicinale utilizzato secondo le previsioni del decreto che disciplina dell’uso terapeutico di medicinale sottoposto a sperimentazione clinica.

Il  decreto entrerà in vigore  il trentesimo giorno successivo alla sua pubblicazione in Gazzetta Ufficiale.